維昇藥業：帕羅培特立帕肽在成人甲狀旁腺功能減退癥中國3期臨床試驗中達到主要復合終點和關鍵次要終點

- 在PaTHway China中國臨床試驗中，帕羅培特立帕肽組77.6%的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（p <0.0001）。
- 帕羅培特立帕肽的安全性與耐受性良好，沒有發生與研究藥物相關的治療中止。

上海2024年8月12日 /美通社/ -- 專注于內分泌相關治療領域的創新型生物醫藥公司維昇藥業（VISEN Pharmaceuticals）8月9日宣布了其在研創新藥——帕羅培特立帕肽（palopegteriparatide, TransCon PTH）用于治療成人慢性甲狀旁腺功能減退癥（下稱甲旁減）的中國3期臨床試驗（PaTHway China），26周隨機、雙盲、安慰劑對照部分的數據。與安慰劑組相比，帕羅培特立帕肽組達到了主要復合終點的患者比例顯著更高。

PaTHway China的主要復合終點定義為血清鈣水平在正常范圍（8.3-10.6 mg/dL或2.07-2.64 mmol/L），停用傳統治療（活性維生素D和>600 mg/天的口服鈣補充劑），且在第26周隨訪前4周內未增加研究藥物的處方劑量。帕羅培特立帕肽組有77.6%（45人/58人）的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。這些結果與Ascendis Pharma公布的帕羅培特立帕肽 3期臨床試驗結果一致。

該試驗主要研究者、北京協和醫院內分泌科主任夏維波教授表示："甲旁減是最后一種尚未實現真正的激素替代治療的內分泌激素缺乏性疾病。甲狀旁腺激素（PTH）替代療法可有效改善血鈣波動引起的諸多癥狀，使血鈣水平達標的同時又不受到高尿鈣的風險限制。對于大多數接受治療的患者而言，帕羅培特立帕肽能夠提供生理水平的PTH，進而擺脫對口服鈣補充劑和活性維生素 D 的依賴，降低尿鈣至正常范圍。這些作用可能會降低與傳統療法相關的長期并發癥風險，如軟組織異位鈣化和腎功能下降等。相信在不遠的將來，PTH 替代療法能夠顯著改善甲狀旁腺功能減退癥患者的健康和生活質量。"

PaTHway China試驗的關鍵結果：

在該試驗中，81例慢性甲狀旁腺功能減退癥患按3:1的比例隨機分配至帕羅培特立帕肽組或安慰劑組，所有患者在試驗開始時均接受傳統治療。帕羅培特立帕肽組和安慰劑組都根據血清鈣水平指導的劑量調整方案對研究藥物和傳統治療的劑量進行滴定，旨在幫助患者擺脫傳統治療。

主要復合終點：

• 帕羅培特立帕肽治療組77.6%（45人/58人）的患者達到了主要復合終點，而安慰劑組為0.0%（0人/22人）（p值<0.0001）。

其他數據：

• 帕羅培特立帕肽組相較于安慰劑組，在患者報告的疾病特異的生理癥狀方面有統計學意義的顯著改善，其在甲狀旁腺功能減退癥患者體驗量表（HPES）的癥狀量表（生理機能領域得分）明顯改善（p值=0.022）。
• 在第26周，帕羅培特立帕肽組89.7%（52人/58人）患者能夠停用傳統治療。

安全性小結：

• 本試驗顯示，帕羅培特立帕肽的整體安全性和耐受性良好，沒有發生與研究藥物相關的治療中止。
• 帕羅培特立帕肽組或安慰劑組都未報告與研究藥物相關的治療后嚴重不良事件。
• 與安慰劑組相比，帕羅培特立帕肽顯著降低了24小時尿鈣水平。接受帕羅培特立帕肽治療的患者，其平均24小時尿鈣從基線時的313 mg/天降至第26周時的165 mg/天（正常值≤250 mg/天），而接受安慰劑的患者，其平均24小時尿鈣從基線時的300 mg/天降至第26周時的253 mg/天。

在完成了PaTHway China的初步雙盲26周的盲態治療階段后，76名患者選擇加入該研究的開放性擴展階段，接受帕羅培特立帕肽治療，治療時間為三年。

維昇藥業首席執行官兼執行董事盧安邦先生表示："我們深知甲旁減患者長期以來飽受疾病的折磨，激素缺乏導致的血鈣水平波動容易帶來抽搐、感覺異常、暈厥等各種癥狀，更不用說其他的長期并發癥。因此，維昇期待早日為中國甲旁減患者帶來新的治療選擇，幫助他們擺脫傳統治療下不理想的癥狀控制和并發癥風險以及身心負擔。此次臨床試驗達到主要終點，意味著針對甲旁減的治療已現新曙光。在完成所有準備工作后，維昇將盡快向國家藥監局遞交本品的上市注冊申請。"