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創新能力矩陣持續釋放增長勢能
成都2024年4月25日 /美通社/ -- 4月24日晚間，上海證券交易所科創板上市公司成都先導藥物開發股份有限公司（股票代碼：688222.SH，以下簡稱"成都先導"或"公司"）公布2023年年度報告及2024年第一季度報告（以下分別簡稱"年報"、"一季報"）。自2023年以來，隨著國內外跨境交流逐漸恢復，公司進一步優化國際國內市場策略，持續拓展業務范圍和合作伙伴，不斷探索新的商業機會并推進落地轉化，與全球多家生物制藥公司和研究機構達成深度合作，共同推進研發項目成果商業轉化，保持了主營業務的基本穩定及發展韌性。2023年，公司實現營業收入3.71億元，同比增長12.64%；實現歸母凈利潤4,071.85萬元，同比增長61.16%；主營業務整體毛利率49.28%，同比上升1.61個百分點；經營性現金流凈額1.25億元，同比增長137.42%；公司擬每10股派發現金紅利0.5元（含稅），分紅總額占年度歸母凈利潤的49.05%。良好的恢復增長態勢亦延續至2024年初，今年一季度公司實現營業收入1.07億元，同比增長54.35%；實現歸母凈利潤1,394.00萬元，扣非歸母凈利潤819.42萬元，同比均實現由負轉正。
成都先導董事長兼首席執行官李進博士表示："2023年，在復雜多變的外部環境下，成都先導對內不斷提高創新能力，夯實擴大差異化優勢，對外深入洞察持續變化的市場需求，提供靈活且多元化的產品和服務組合。公司的恢復和增長勢能得到不斷累積，主營業務在2023年回溫明顯。2024年以來，驅動業務發展的積極因素仍在持續發揮作用，公司實現良好開局。成都先導將持續提高經營效率，進一步鞏固和提升核心競爭優勢，加強全球商務團隊與業務單元的緊密協作，推動商業項目優質高效交付，并不斷開拓新興技術領域，培育更多高質量的增長點，為客戶、員工、股東和社會創造更多長期價值。"
收入：DEL核心業務恢復顯著，其他技術平臺和關鍵新藥研發能力顯現增長潛力
成都先導自成立以來一直聚焦小分子及核酸新藥研發的發現與優化，經過十余年的發展，已經從依托單一核心技術平臺逐步成長為擁有四個核心技術平臺以及其他關鍵新藥研發能力的生物技術公司。近幾年，成都先導積極落實推進圍繞"一個愿景、兩大創新藥類型、三種商業模式、四個核心技術平臺"的新發展戰略，利用四個核心技術平臺及其他關鍵新藥研發能力的協同，探索新的商業轉化。持續的投入與努力在2023年迎來階段性成效，公司業務"多點開花"。
DEL技術平臺作為公司業務發展基石的作用持續凸顯，DEL板塊核心業務在2023年恢復顯著，實現收入1.84億元，同比增加25.45%；并在2024年一季度延續了恢復性增長態勢，收入同比增加49.33%。一方面，公司積極響應持續增長的市場和合作伙伴在新靶點、新機制探索中對化合物的需求，不斷升級和迭代萬億級DEL庫化合物結構的多樣性和新穎性，提供多元化的高質量DEL篩選服務以及篩選延伸服務；另一方面，DEL庫定制服務變得更加靈活且多元化，公司現可提供面向大型藥物公司的傳統DEL定制庫服務、針對生物技術公司的小型專有DEL定制庫服務以及信息全公開、可覆蓋更廣泛客戶群體的OpenDEL?自助篩選服務產品。
FBDD/SBDD平臺在2023年實現營業收入9,177.83萬元，同比下降11.13%。該平臺收入主要來自英國子公司Vernalis (R&D) Limited。2023年，Vernalis受其客戶研發戰略調整的影響，收入不及預期，帶動FBDD/SBDD平臺整體收入有所下降。但Vernalis作為FBDD/SBDD技術領域的國際領先者，有著深厚的專長和技術積淀，是公司藥物發現與優化技術版圖的重要一塊，2024年一季度，Vernalis獲得項目里程碑收入，帶動FBDD/SBDD平臺收入同比增加78.83%。
STO技術平臺基于核酸藥的一站式服務（包括遞送分子合成、寡核苷酸/特殊單體的設計、修飾和合成、核酸藥物相關的體內外評價等）在2023年實現營業收入3,437.78萬元，同比下降10.62%。需要說明的是，該平臺整體收入較2022年有所減少，主要是由于2022年平臺產生了核酸新藥管線轉讓項目收入，若剔除此部分收入的因素，STO平臺在2023年的服務收入則同比實現了60.16%的強勁增長，呈現出良好的增長態勢。
TPD技術平臺的增長潛力逐漸顯現，在2023年實現營業收入1,852.50萬元，同比增長111.85%，包括E3配體發現、分子膠篩選、PROTAC分子合成與生物評價等相關服務帶來的收入。
其他關鍵新藥研發能力亦逐漸開始顯示商業價值。2023年，基于小分子藥物相關生物體內/體外評價、ADME/DMPK等的生物學服務（BioSer）實現營業收入1,587.59萬元，同比上升544.41%；基于小分子化學合成、平行合成等的化學服務（ChemSer）實現營業收入1,579.19萬元，同比上升231.43%；新藥定制項目服務（IDD）、其他服務（Others）、新藥在研項目權益轉讓（POL）分別實現收入687.51萬元、237.40萬元、188.68萬元。
2023年，成都先導和英國子公司Vernalis與全球多家生物制藥公司和研究機構達成深度合作，部分公開披露的新簽合作伙伴包括ARase Therapeutics、Nested Therapeutics、Pierre Fabre Laboratories、Structural Genomics Consortium、長春金賽藥業、廣東眾生睿創、北京衛信康等。
研發：基于DEL技術的創新能力矩陣，由點擴面筑牢發展基礎
作為一家研發驅動型生物醫藥企業，成都先導每年在DEL、FBDD/SBDD、STO、TPD四個核心技術平臺、其他關鍵新藥研發能力以及新藥管線上持續投入，不斷完善新藥發現與優化能力，并在此基礎上搭建起了"一站式"從靶基因到新藥臨床試驗申請階段的藥物發現與優化體系。2023年，公司研發投入7,961.08萬元，占營業收入比例21.44%，同比減少5.06個百分點，主要由于公司基于營運現金流平衡的角度審慎考慮，對自研管線項目進行了聚焦調整。2024年，公司繼續聚焦調整自研管線項目，同時隨著核心技術平臺能力建設逐步完善，平臺業務重心向商業項目有所偏移，一季度自研項目研發費用降至1,298.92萬元，疊加同期公司營收實現同比較大幅度增長的因素，一季度研發投入占營收比例為12.10%。
成都先導一直致力于核心技術——DNA編碼化合物庫（DEL）技術的開發、應用和升級。2023年，公司的DEL核心技術平臺實現了快速迭代，為持續輸出不同階段的新分子實體提供了可靠的技術保障：一是DEL庫結構分子更加多樣化，涵蓋共價化合物、蛋白降解化合物、分子片段化合物、大環化合物、多肽化合物，可為追蹤創新藥前沿研究的制藥企業和生物技術公司提供獨特的新分子實體；同時，合成分子骨架的種類超過6,000種，基本涵蓋了所有當前已獲批上市的小分子藥物的核心骨架以及臨床在研小分子項目的大多數優勢骨架；DNA兼容的化學反應超過150種，覆蓋了絕大部分藥物化學合成的常見化學反應。二是DEL技術的質量和效率不斷提升，通過新推出的"DEL For"系列進一步擴展DEL技術的適用范圍，應用至更多類型的靶點和生物機制的篩選，以及通過"DEL Plus"（包含DEL+Protein、DEL+Assay、DEL+AI/ML等）為合作伙伴在蛋白獲取、化合物評價、篩選分子擴展等領域提供無縫連接。截至2023年，公司累計篩選靶點超過53類、數百個靶點，包括各種新穎靶點或挑戰性靶點，近三年的項目平均篩選成功率（獲得功能性的分子）超過75%，篩選項目平均周期縮短至3個月以內，累計完成86個項目（超過800個化合物實體分子）的化合物知識產權轉讓。
FBDD/SBDD平臺通過DEL技術擴展Vernalis自有可供篩選的"分子模塊庫"，分子片段總數已超過4萬種，可高效快速地針對不同靶點進行片段的發現。同時，利用多樣化的DEL中間體優化分子片段，可在1個月內將毫摩爾（mM）級別的分子片段優化為納摩爾（nM）級別的苗頭化合物，大大縮短傳統的分子片段優化過程。
與此同時，公司亦積極建設基于DEL技術衍生開拓的STO以及TPD核心技術平臺。STO平臺建設進展迅速，可支持從靶點到臨床申報階段的核酸藥物發現及開發。截至2023年，公司已開發了多種自主知識產權的核酸藥物遞送系統，包括肝內靶向的GalNAc和基于C16的肝外遞送分子等；控股子公司四川先東制藥有限公司啟動運營, 可提供小核酸的GMP生產服務。TPD平臺方面，截至2023年，公司已累計完成超過50個新穎E3泛素連接酶（大于100個Protein Constructs（蛋白質構建體））的制備，可供客戶進行直接訂購并進行DEL篩選和化合物合成與評價；同時以自主開發或合作方式針對這些新穎E3泛素連接酶及配體進行蛋白降解劑的開發，比如TRIM21配體的PROTAC開發，另外，TRIM21配體具有開發成分子膠的潛力，公司正進行進一步機制探索。
公司圍繞四個核心技術平臺搭建了"一站式"從靶基因到新藥臨床試驗申請階段的藥物發現與優化體系，覆蓋范圍包括重組蛋白表達純化、結構生物學、計算化學與藥物化學、生物化學和生物物理學、細胞生物學、體內藥理學、藥代動力學、藥學研究等多個技術環節，能夠針對多種生物機制和靶點類別進行新分子的發現和后續開發，直至推進到臨床前候選物階段甚至臨床試驗階段。
新藥管線方面，公司基于營運現金流平衡的角度審慎考慮，對自研管線項目進行了聚焦調整，截至2023年末有3個項目處于I期臨床階段，2個項目處于IND申報準備階段，2個處于臨床前候選化合物（PCC）篩選階段。另有若干個早期項目分別處于靶點驗證、苗頭化合物的篩選以及結構優化階段。
在持續推進核心技術平臺與關鍵能力建設的同時，成都先導亦積極投入前沿科技研究。當前，人工智能（AI）在生物醫藥領域的疾病靶點研究、蛋白質結構預測與解析、藥物分子設計與優化、虛擬篩選等多個方面有著廣泛應用和深厚技術積累，且有望為新藥研發帶來顛覆式的改變。成都先導一直持續關注并不斷探索AI在創新藥物發現優化上的應用。公司將多年積累的DEL篩選海量數據用于機器學習（ML）、AI大模型的訓練和迭代，可以更加有效地在非DEL空間預測化合物活性、成藥性等，進一步擴大可探索的化合物空間以及加快化合物的優化過程?；诖?，公司積極推進"DEL+AI"的項目研發及能力建設，并搭建高通量化學合成和高通量化合物檢測平臺，以迭代式的"設計-合成-測試-分析"（DMTA）循環模式加速臨床前候選藥物發現及優化過程。
展望：持續優化升級核心技術，保持長期領先優勢
目前，成都先導的核心技術平臺和其他關鍵新藥研發能力矩陣以及靈活的商業模式已成為驅動公司業務發展的多重引擎。未來，公司將不斷升級核心技術，在創新能力和應用拓展領域走實、走深、走寬，夯實差異化發展的"護城河"。隨著公司藥物發現與優化平臺的完善，未來公司將產生更多新藥項目并推進至臨床階段，同時加速部分新藥管線的對外轉讓，產生更多收入，從而促進公司將更多新藥項目推進至臨床階段后期并實現轉化。
一方面，公司將繼續完善核心技術平臺體系，包括提升DEL庫分子的多樣性、新穎性，拓展適用靶點和篩選條件范圍，推動DEL技術的標準化、工業化和大規模應用，加快DEL+FBDD/SBDD的技術融合與協同，進一步推進STO平臺高質量的小核酸序列設計和遞送系統開發，優化提升TPD平臺能力并布局差異化的蛋白降解項目等。
另一方面，公司將繼續推進"DEL+AI"的項目研發及能力建設，結合DEL數據積累和AI技術開發下一代探索化合物空間的方法，并利用內部的高通量化學合成和高通量化合物檢測平臺，通過迭代式的"設計-合成-測試-分析"（DMTA）循環模式加速臨床前候選藥物發現及優化。
*專有名詞注釋：
前瞻性陳述：本年度報告與一季度報告所涉及的未來規劃、發展戰略等前瞻性描述，因存在不確定性的因素，不構成本公司對投資者的實質性承諾，敬請廣大投資者注意投資風險。
關于成都先導
成都先導藥物開發股份有限公司（上海證券交易所股票代碼：688222.SH，股票名稱：成都先導）致力于打造全球一流的創新型生物醫藥企業，總部位于中國成都，在英國劍橋、美國休斯頓設有子公司。公司聚焦小分子及核酸新藥的發現與優化，著力打造了國際領先的DNA編碼化合物庫技術（包括DEL庫的設計、合成和篩選及拓展應用）平臺，并拓展了基于分子片段和三維結構信息的藥物設計技術（FBDD/SBDD）、寡聚核酸新藥研發相關技術（STO）和靶向蛋白降解相關技術（TPD）的核心技術平臺。通過新藥研發服務、不同階段在研項目轉讓以及遠期的藥物上市等多元化的商業模式，成都先導與全球數百家制藥公司、生物技術公司、化學公司、基金會以及科研機構建立了合作。目前，公司有多個內部新藥項目處于臨床及臨床前不同階段。
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