引語(yǔ)：煥新迎未來(lái)，奮進(jìn)新復(fù)興。我們合力為中國(guó)血友病患者開啟新的希望，用行動(dòng)堅(jiān)定患者們抗擊病魔的信心！我們匯聚在此，把這份愛和情懷傳遞給更多人，激發(fā)更多人對(duì)血友病患者的關(guān)注。
北京2023年3月28日 /美通社/ -- 3月25日，主題為「煥新迎未來(lái) 奮進(jìn)新復(fù)興」2023WFH-HHC中國(guó)血友病交流大會(huì)在“天府之國(guó)”成都舉辦。這場(chǎng)涉及中國(guó)血友病患者防治和術(shù)后康復(fù)的患者大會(huì)，匯集了多位國(guó)內(nèi)血友病頂級(jí)專家、行業(yè)學(xué)者及各地血友病組織及患者代表共話中國(guó)血友病領(lǐng)域前沿成果、共謀可持續(xù)發(fā)展的血友病診療生態(tài)路徑。大會(huì)特別組織了全國(guó)血友病患者代表參與大會(huì)環(huán)節(jié)討論，傳遞患者的真實(shí)訴求，共同呼吁各界關(guān)注關(guān)愛血友病患者，并向2022年中對(duì)血友病患者防治做出杰出貢獻(xiàn)的醫(yī)院、公司及組織進(jìn)行頒獎(jiǎng)。
大會(huì)圍繞“血液專場(chǎng)”與“骨科專場(chǎng)”兩大主題專場(chǎng)展開討論。25日開幕儀式上，血友之家創(chuàng)始人、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長(zhǎng)關(guān)濤先生；全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康先生；中國(guó)罕見病聯(lián)盟血友病學(xué)組主任委員、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任 楊仁池教授共同為大會(huì)致辭。
【血液專場(chǎng)】：煥新迎未來(lái)-破局新生
中國(guó)血友之家會(huì)長(zhǎng)、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長(zhǎng)關(guān)濤先生為“血液專場(chǎng)”大會(huì)開幕致辭中特別提到：“無(wú)論您是患者、患者家屬，還是企業(yè)合作伙伴、志愿者、醫(yī)護(hù)工作者，我們都?xì)g迎您幫助我們提升公眾對(duì)遺傳性出血性疾病的認(rèn)知，讓全國(guó)各地的患者都能得到所需要的治療和護(hù)理。幫助血友病患者心理上重塑信念、信心，做好疾病家庭管理，讓他們的生命也可以綻放耀眼光芒。多年來(lái)，血友之家一直在堅(jiān)持不懈的為中國(guó)血友病患者得到更好的治療及救助努力著，也積極聯(lián)系著各方機(jī)構(gòu)及企事業(yè)組織群策群力。攜手共建中國(guó)血友病生態(tài)聯(lián)盟，是需要社會(huì)各方共同的支持和努力。
全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任、中國(guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康先生通過(guò)線上連線為大會(huì)開幕致辭中表示，國(guó)家對(duì)罕見病的關(guān)注與支持，通過(guò)政策普惠、服務(wù)優(yōu)化，提升血友病的防治照護(hù)水平，目前A型血友病的診療水平和相關(guān)醫(yī)保政策得到很大程度的改善，多數(shù)患者出血后造成的疼痛和危及生命的問(wèn)題已基本得到解決，促進(jìn)血友病患者皆可享有規(guī)范有效的治療機(jī)會(huì)，努力改善和實(shí)現(xiàn)中國(guó)血友病患者“不殘”未來(lái)的愿景。中國(guó)罕見病聯(lián)盟和中國(guó)血友病協(xié)作組聯(lián)合發(fā)起血友病中心建設(shè)，目的在于促進(jìn)實(shí)現(xiàn)患者屬地化管理的同時(shí)，保障患者診療服務(wù)同質(zhì)化。截止2023年2月20日，已在全國(guó)建立57個(gè)血友病診療中心，通過(guò)檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)的統(tǒng)一化，推動(dòng)血友病診斷、治療與康復(fù)等多項(xiàng)服務(wù)實(shí)現(xiàn)同質(zhì)化管理，為血友病患者搭建規(guī)范、有效、可及的分級(jí)診療平臺(tái)。
中國(guó)罕見病聯(lián)盟血友病學(xué)組主任委員、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任 楊仁池教授也在大會(huì)致辭中表示血友病診療的發(fā)展，離不開政府的支持，政府是血友病預(yù)防治療的基石。并對(duì)未來(lái)血友病的診治做出樂(lè)觀的預(yù)想，認(rèn)為在不遠(yuǎn)的將來(lái)血友病將不再是不治之癥，每一位血友病患者都能過(guò)上正常的生活。
活動(dòng)當(dāng)天，來(lái)自武田制藥、羅氏制藥等愛心企業(yè)代表分別對(duì)未來(lái)提出了美好愿景：“2023年將進(jìn)一步提高全國(guó)的血友病診療水平，提升血友病患者的生存質(zhì)量，同時(shí)促進(jìn)全國(guó)血友病診療體系逐漸成熟，造福更多的血友病患者?！?/p>
【血液專場(chǎng)亮點(diǎn)回顧】煥新迎未來(lái)-破局新生：大會(huì)開幕后，全國(guó)頂級(jí)專家、學(xué)者、公益組織以及企業(yè)合作伙伴智聚前沿，就血友病中心建設(shè)、血友病基因治療進(jìn)展、預(yù)防治療對(duì)血友病兒童的重要性、血友病兒童治療的未來(lái)、血友之家APP與醫(yī)生臨床的結(jié)合、中國(guó)血友病B患者現(xiàn)狀研究的發(fā)布、以血友病治療新的方法等話題，共議中國(guó)友血友病診療未來(lái)與方向。
中國(guó)罕見病聯(lián)盟血友病學(xué)組主任委員、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任 楊仁池教授就“血友病中心建設(shè)”展開解說(shuō)：詳細(xì)展示了國(guó)內(nèi)血友病診治體系的發(fā)展和HTCCNC建立的發(fā)展歷程、組織結(jié)構(gòu)。中國(guó)血友病中心分為血友病治療中心、血友病診療中心和血友病綜合管理中心，為血友病患者提供五大方面綜合關(guān)愛，提供日常治療和疾病教育。在國(guó)家倡導(dǎo)血友病三級(jí)防治體系的建立的大背景下，血友病診療區(qū)域協(xié)作網(wǎng)將逐步完善。截止至2022年9月統(tǒng)計(jì)，血友病中心235家，登記例數(shù)44830例，目前，中國(guó)血友病中心數(shù)量仍然較少，且水平參差不齊，仍有較多中心院內(nèi)未開展抑制物和VWF相關(guān)檢驗(yàn)，這也是后續(xù)我們加強(qiáng)和努力的方向。中國(guó)血友病防治的遠(yuǎn)期目標(biāo)是屬地化管理，同質(zhì)化診療，高水平、規(guī)范化、跨領(lǐng)域協(xié)作，建立符合中國(guó)國(guó)情的血友病中心。
中國(guó)血友病基因治療未來(lái)可期，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心 張磊教授詳細(xì)介紹了基因治療的發(fā)展史，基因治療將是未來(lái)臨床治療重要方法。目前國(guó)際基因治療領(lǐng)域進(jìn)入快速發(fā)展階段，已成為生命醫(yī)學(xué)熱點(diǎn)和重點(diǎn)研究領(lǐng)域，中國(guó)在基因治療領(lǐng)域的基礎(chǔ)和臨床研究不斷取得飛躍，已經(jīng)能與國(guó)際上的一些血友病基因治療水平相媲美，也得到了國(guó)際同行的認(rèn)可。目前我國(guó)血友病基因治療有幾項(xiàng)產(chǎn)品已經(jīng)通過(guò)了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的獲批進(jìn)行臨床試驗(yàn)。未來(lái)，隨著多個(gè)臨床試驗(yàn)在中國(guó)開展，血友病基因治療產(chǎn)品在中國(guó)的獲批指日可待。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院吳潤(rùn)暉教授通過(guò)線上連線方式向大家介紹了“預(yù)防治療對(duì)血友病兒童的重要性”，在血友病治療突飛猛進(jìn)的“新時(shí)代”，預(yù)防治療不再僅是為了防止出血。建議盡早、充足、長(zhǎng)期的預(yù)防治療。與延遲預(yù)防治療相比，早期開始預(yù)防治療可在整個(gè)兒童期持續(xù)預(yù)防關(guān)節(jié)損傷。早期預(yù)防治療可降低在幼兒中發(fā)生率最高的顱內(nèi)出血風(fēng)險(xiǎn)。預(yù)防治療是目前普及于血友病患兒，特別是中度、重度患病群體當(dāng)中的針對(duì)性治療。主要目的是為了防止出血而定期給予的規(guī)律性替代治療，也就是定期輸注凝血因子制劑來(lái)達(dá)到維持凝血因子含量在一個(gè)相對(duì)安全的水平，進(jìn)而預(yù)防或減少出血的次數(shù)。所以提倡血友病患者加強(qiáng)預(yù)防性治療，可以很好的降低血友病致畸致殘率，并預(yù)防嚴(yán)重的出血情況，提高患者的生活質(zhì)量。
電子科技大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬婦女兒童醫(yī)院?成都市婦女兒童中心醫(yī)院 周敏教授詳細(xì)講解了血友病治療的發(fā)展歷程、兒童血友病的預(yù)防治療、兒童血友病治療的新選擇。隨著血友病治療理念的變化，治療需求也在不斷升級(jí)。血友病治療的最終目標(biāo)是零出血、零關(guān)節(jié)損傷，可治愈。兒童血友病治療的未來(lái)選擇是預(yù)防治療、非因子制劑、基因治療，通過(guò)個(gè)體化預(yù)防治療方案使血友病的管理從“治病救命”轉(zhuǎn)換為“慢病管理模式”，使患兒可以和正常孩子一樣跑鬧、生活。
大會(huì)上，中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心 黃元楷教授進(jìn)行了中國(guó)血友病B患者現(xiàn)狀研究匯報(bào)，目前的研究現(xiàn)狀是有一定數(shù)量關(guān)于血友病患者的研究，但較為缺乏專門針對(duì)血友病B患者的研究，多數(shù)研究將HA、HB合并分析并且以HA患者居多；研究患者樣本數(shù)少，多為某一地區(qū)或某醫(yī)院的的患者研究。研究?jī)?nèi)容主要從疾病表現(xiàn)、治療現(xiàn)狀、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量四個(gè)方面展開。這項(xiàng)研究將展示患者臨床特征，提升公眾對(duì)血友病認(rèn)知；通過(guò)探究治療模式，明確未被滿足的治療需求以及存在的障礙，為患者治療選擇提供一定參考；通過(guò)探討患者經(jīng)濟(jì)壓力，為相關(guān)政策制定提供數(shù)據(jù)參考，指引社會(huì)組織機(jī)構(gòu)為血友病B患者提供精準(zhǔn)幫助；還將展示血友病對(duì)患者生命質(zhì)量的影響，引發(fā)社會(huì)對(duì)HB患者群體的廣泛關(guān)注，推動(dòng)改善患者生活質(zhì)量。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀(jì)壇醫(yī)院 華寶來(lái)教授詳細(xì)講解了血友之家APP醫(yī)生端的使用。由血友之家開發(fā)的這款A(yù)PP是日常血友病管理的重要工具，對(duì)患者和臨床醫(yī)生都意義重大， 通過(guò)血友之家APP的大數(shù)據(jù)分析，可以很精準(zhǔn)的將血友病患病類型、年齡分布、患病程度、抗體情況、患病致殘、治療與出血情況、藥品消耗情況等數(shù)據(jù)，通過(guò)數(shù)字和圖表的形式呈現(xiàn)出來(lái)。讓臨床醫(yī)生能清晰了解當(dāng)前血友病患者的細(xì)節(jié)情況，為醫(yī)生確認(rèn)臨床治療方案提供參考依據(jù)，對(duì)醫(yī)生的臨床工作進(jìn)行輔助和支持，共同守護(hù)中國(guó)血友健康。
大咖聚首，共話中國(guó)血友病未來(lái)發(fā)展，現(xiàn)場(chǎng)，關(guān)濤先生作為患者代表與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院血液科主任醫(yī)師趙永強(qiáng)教授、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院王學(xué)鋒教授、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心張磊教授、成都市婦女兒童中心醫(yī)院周敏教授、羅氏制藥中國(guó)醫(yī)學(xué)與個(gè)體化醫(yī)療副總裁李濱博士及上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司非臨床及轉(zhuǎn)化研究高級(jí)總監(jiān)朱晰博士等國(guó)內(nèi)多位學(xué)術(shù)專家及企業(yè)代表圍繞“創(chuàng)新?lián)碛形磥?lái)，改變成就奇跡”進(jìn)行多維度、多視角的現(xiàn)場(chǎng)交流。在過(guò)去幾十年間，我國(guó)的血友病取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步；未來(lái)，我們?cè)谘巡〉尼t(yī)保政策、因子制劑的先進(jìn)性等方面可能出現(xiàn)新的發(fā)展機(jī)遇。血友病的臨床診斷與實(shí)驗(yàn)診斷的不同，理念已發(fā)生了根本性的轉(zhuǎn)變。既往是按需治療，現(xiàn)在采用重組人凝血因子可以進(jìn)行預(yù)防治療。討論中多次提到，國(guó)內(nèi)血友病的基因治療也已納入臨床的研究范圍，在不久的將來(lái)，將會(huì)出現(xiàn)以基因治療為主的新型治療方法，它與凝血因子輸注具有顯著差別，通過(guò)植入正?；?，可以從根本上解決體內(nèi)凝血因子不足的問(wèn)題，使患者的凝血因子等達(dá)到正常水平，從而實(shí)現(xiàn)疾病治愈。隨著血友病患者的治療方式的不斷改變，血友病診療逐漸可以量體裁衣，實(shí)現(xiàn)個(gè)體化治療。
會(huì)上，關(guān)濤先生代表中國(guó)的血友病患者在煥新新生力量頒獎(jiǎng)儀式上向上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院、日健中外制藥有限公司、上海羅氏制藥有限公司、神州細(xì)胞工程有限公司、諾和諾德志愿者協(xié)會(huì)頒發(fā)相關(guān)獎(jiǎng)項(xiàng)。感謝他們多年以來(lái)為血友病診療事業(yè)所做的努力。讓中國(guó)血友病患者用得起有質(zhì)量有療效的藥，讓我們有更多的“底氣”，去建立中國(guó)患者的復(fù)興之路。鼓勵(lì)更多的社會(huì)公眾及團(tuán)隊(duì)一起用行動(dòng)喚起生命的希望，用微笑傳遞溫暖。
【骨科專場(chǎng)】：奮進(jìn)新復(fù)興-涅槃重生
中國(guó)血友之家會(huì)長(zhǎng)、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長(zhǎng)關(guān)濤先生為“骨科專場(chǎng)”大會(huì)開幕致辭中特別提到：我們血友病患者，因凝血功能障礙，摔跤、滑倒、輕微擦傷，甚至走路時(shí)的不小心碰撞，都可能讓我們血流不止。為了減少出血，他們從小就被要求不能進(jìn)行劇烈的運(yùn)動(dòng)，且要處處小心。但是，隨著年齡的增長(zhǎng)，關(guān)節(jié)部位出血次數(shù)增加，膝關(guān)節(jié)和髖關(guān)節(jié)都出現(xiàn)了不同程度的關(guān)節(jié)疼痛、畸形，日常工作和生活也會(huì)受到嚴(yán)重影響。因此我們特地組織開展本次“骨科大會(huì)”，主要圍繞血友病性骨關(guān)節(jié)病的發(fā)病機(jī)制、非手術(shù)治療、圍術(shù)期凝血因子替代治療及抑制物的處理、人工關(guān)節(jié)置換術(shù)、關(guān)節(jié)融合術(shù)、假瘤的外科治療及圍手術(shù)期康復(fù)等方面進(jìn)行探討與分享，希望通過(guò)分享，希望讓大家看到，現(xiàn)在血友病相關(guān)骨科手術(shù)的的醫(yī)療水平和優(yōu)質(zhì)、安全的醫(yī)療服務(wù)。同時(shí)在未來(lái)，也將不斷探索和創(chuàng)新，在多學(xué)科聯(lián)合會(huì)診的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步提升醫(yī)療服務(wù)水平和醫(yī)學(xué)技術(shù)，為更多需要幫助的患者帶來(lái)更多福音。
國(guó)家衛(wèi)生健康委能力建設(shè)與繼續(xù)教育中心淋巴瘤專科建設(shè)項(xiàng)目專家組組長(zhǎng)、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)馬軍教授在致辭中表示，此前由于醫(yī)保覆蓋率和藥物的可及性問(wèn)題，導(dǎo)致多數(shù)血友病患者都有一定程度的殘疾。近十年來(lái)，我國(guó)高度重視罕見病診療及管理，如醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整、地方罕見病用藥保障機(jī)制新探索、公益慈善力量參與罕見病多層次保障等，加快探索破解罕見病防治難題的“中國(guó)模式”，呼吁國(guó)內(nèi)實(shí)現(xiàn)血友病免費(fèi)治療，讓每一位血友病患者都能獲得同質(zhì)化治療。
四川大學(xué)華西醫(yī)院裴福興教授在“骨科專場(chǎng)”大會(huì)開幕致辭中特別強(qiáng)調(diào)：血友病患者最重要的就是生活的自理能力，一定需要掌握，并表示關(guān)節(jié)的出血并不是最關(guān)鍵的，而是肌肉的出血，因?yàn)榧∪獾某鲅请S時(shí)都在發(fā)生，患者出現(xiàn)肌肉出血會(huì)導(dǎo)致肌肉纖維化，是影響血友病患者日常工作生活最重要的原因。目前在關(guān)節(jié)置換已經(jīng)基本成為常規(guī)手術(shù)，減少手術(shù)的創(chuàng)傷應(yīng)激、降低手術(shù)的并發(fā)癥，使患者獲得加速康復(fù)進(jìn)程的效果，同時(shí)又減少醫(yī)療費(fèi)用。骨科醫(yī)師和骨科患者、護(hù)士、麻醉師、康復(fù)師及營(yíng)養(yǎng)師，所有醫(yī)護(hù)工作者和患者家屬需共同努力及深入研究，解決好影響血友病骨科康復(fù)的難點(diǎn)、關(guān)鍵點(diǎn)問(wèn)題，才能使血友病骨科康復(fù)正規(guī)有序的發(fā)展，從而達(dá)到加速患者快速康復(fù)的目標(biāo)。加速患者快速康復(fù)已經(jīng)在全球開展二十余年，在國(guó)內(nèi)已經(jīng)發(fā)展十五年，近些年國(guó)家衛(wèi)健委3次發(fā)文指導(dǎo)骨科快速康復(fù)試點(diǎn)工作，在全國(guó)453家醫(yī)院實(shí)施，減少了大多數(shù)的并發(fā)癥，治療效果顯著提升，希望加速康復(fù)外科未來(lái)能為血友病患者帶來(lái)更多益處”。
【骨科專場(chǎng)亮點(diǎn)回顧】奮進(jìn)新復(fù)興-涅槃重生：血友病患者如果缺乏凝血因子預(yù)防治療，易過(guò)早出現(xiàn)關(guān)節(jié)損害，導(dǎo)致關(guān)節(jié)疼痛、畸形、活動(dòng)受限，即醫(yī)學(xué)上說(shuō)的關(guān)節(jié)炎。醫(yī)學(xué)在發(fā)展，手術(shù)技術(shù)在進(jìn)步，在充足的凝血因子替代治療保護(hù)下，聯(lián)合醫(yī)院血液科、骨科、手術(shù)室、麻醉科等多科室精準(zhǔn)地進(jìn)行術(shù)前規(guī)劃，制定嚴(yán)謹(jǐn)、全面、細(xì)致的手術(shù)方案及圍手術(shù)期嚴(yán)密的出凝血監(jiān)控，對(duì)“玻璃人”動(dòng)刀是安全的。術(shù)后，在個(gè)體化康復(fù)方案指導(dǎo)下，讓血友們實(shí)現(xiàn)“腳踏實(shí)地走路的感覺(jué)”不再是夢(mèng)。
四川大學(xué)華西醫(yī)院 黃強(qiáng)教授
圍手術(shù)期規(guī)范化管理是手術(shù)成功的關(guān)鍵，規(guī)范的圍手術(shù)期管理可為手術(shù)患者創(chuàng)造良好的心理和身體準(zhǔn)備，使患者順利通過(guò)手術(shù)，并在術(shù)后盡早康復(fù)，減少或避免術(shù)后并發(fā)癥。骨科手術(shù)患者疼痛評(píng)分高，多為中重度疼痛，且在術(shù)前、術(shù)中和術(shù)后均可發(fā)生。這就要求將規(guī)范化的圍手術(shù)期疼痛管理貫穿于整個(gè)治療過(guò)程，解決患者對(duì)疼痛的疑慮，減輕疼痛對(duì)患者造成的傷害，以達(dá)到最佳醫(yī)療效果。所以術(shù)前評(píng)估尤為重要，分為心理評(píng)估與處理；營(yíng)養(yǎng)評(píng)估與處理；肌力、關(guān)節(jié)活動(dòng)度評(píng)估與康復(fù)；心肺功能評(píng)估；潛在感染灶評(píng)估；凝血因子水平與抑制物水平監(jiān)測(cè)；同期雙關(guān)節(jié)置換術(shù)的評(píng)估。認(rèn)真執(zhí)行國(guó)內(nèi)相關(guān)指南、標(biāo)準(zhǔn)和專家共識(shí)，合理化多模式鎮(zhèn)痛，規(guī)范化抗凝、抗感染治療；、手術(shù)操作精準(zhǔn)、創(chuàng)傷最小和效果最佳。骨科醫(yī)師更完美的手術(shù)可以大大減輕患者痛苦，取得更佳的綜合效益。
深圳市第三人民醫(yī)院 姜文學(xué)教授
通過(guò)具體病例，詳細(xì)講解了血友病肘關(guān)節(jié)置換術(shù)、血友病全肘關(guān)節(jié)置換術(shù)、血友病踝關(guān)節(jié)置換等方面內(nèi)容，血友病患者的關(guān)節(jié)置換相比普通人的關(guān)節(jié)置換，其難度明顯增加。對(duì)血友病患者來(lái)說(shuō)，很多患者在術(shù)前合并關(guān)節(jié)的功能障礙（如無(wú)法伸直或彎曲），活動(dòng)度非常小，其主要原因在于關(guān)節(jié)破壞和關(guān)節(jié)周圍的肌肉攣縮。針對(duì)這部分患者，術(shù)中操作和術(shù)后改善都非常困難，根據(jù)目前手術(shù)治療效果指出血友病肘關(guān)節(jié)置換近期療效滿意，遠(yuǎn)期療效有待進(jìn)一步觀察；手術(shù)難度較大，尤其肘前部軟組織松解和肱三頭肌肌腱固定及骨結(jié)構(gòu)的處理等，手術(shù)技術(shù)非常關(guān)鍵，特別強(qiáng)調(diào)了規(guī)范的術(shù)后康復(fù)才能獲得滿意的活動(dòng)度。手術(shù)時(shí)機(jī)把握很重要，早做肯定比晚做好！成功及時(shí)的手術(shù)治療，可以使患者生活方式完全改變。
浙江中醫(yī)藥大學(xué)附屬第一醫(yī)院 童培建教授
《血友病性骨關(guān)節(jié)病髖膝關(guān)節(jié)置換圍手術(shù)期管理指南》發(fā)布，進(jìn)一步規(guī)范了血友病性骨關(guān)節(jié)病髖膝關(guān)節(jié)置換圍手術(shù)期的管理，為相關(guān)臨床工作提供了參考。血友病性骨關(guān)節(jié)病（ HA ）是血友病最常見的并發(fā)癥之一。終末期血友病性骨關(guān)節(jié)病患者在合理的凝血因子替代治療下，可以相對(duì)安全地接受髖膝關(guān)節(jié)置換手術(shù)。圍手術(shù)期凝血因子替代劑量、持續(xù)時(shí)間、手術(shù)適應(yīng)證的掌握，手術(shù)規(guī)劃，圍術(shù)期功能訓(xùn)練與康復(fù)等直接影響手術(shù)的安全性與臨床效果。血友病性骨關(guān)節(jié)病髖膝關(guān)節(jié)置換術(shù)應(yīng)進(jìn)行規(guī)范的圍手術(shù)期管理：術(shù)前應(yīng)對(duì)患者進(jìn)行全面評(píng)估，做好凝血因子和抑制物管理及手術(shù)規(guī)劃；術(shù)中做好止血及鎮(zhèn)痛管理；術(shù)后進(jìn)行貧血、出血、血栓及感染的預(yù)防及康復(fù)訓(xùn)練；出院后隨訪并繼續(xù)凝血因子管理，同時(shí)進(jìn)行康復(fù)訓(xùn)練。
深圳市第二人民醫(yī)院 蔡力生教授
FⅧ藥物代謝動(dòng)力學(xué)（FⅧ PK）是研究外源性FⅧ的活性在人體中變化規(guī)律的一門學(xué)科。FⅧ PK的用途是指導(dǎo)預(yù)防性治療、按需治療、圍手術(shù)期FⅧ的使用、評(píng)估誘導(dǎo)免疫耐受的療效、指導(dǎo)日常運(yùn)動(dòng)的強(qiáng)度。PK指導(dǎo)血友病A圍手術(shù)期FⅧ的應(yīng)用具有三方面優(yōu)勢(shì)：合理用藥，避免患者出血過(guò)多，同時(shí)減少副作用；可選擇性價(jià)比最佳的方案，節(jié)約醫(yī)療資源；操作簡(jiǎn)便，適用于各級(jí)血友病中心。過(guò)去，無(wú)論是按需治療，還是預(yù)防治療，都是基于患者體重給予固定劑量的治療。近年來(lái)，國(guó)內(nèi)外學(xué)者發(fā)現(xiàn)，血友病A患者對(duì)FⅧ產(chǎn)品的PK特點(diǎn)不同，需制定更合適的個(gè)體化治療方案，讓患者獲益。未來(lái)，相信有更多的患者有機(jī)會(huì)享有個(gè)體化治療，在滿足治療需求同時(shí)，節(jié)省醫(yī)療經(jīng)費(fèi)，減輕疾病負(fù)擔(dān)。
華北理工大學(xué)附屬醫(yī)院 閆振宇教授
隨著血友病治療的改善，患者預(yù)期壽命增加，老齡化為血友病患者管理帶來(lái)更多挑戰(zhàn)，老年血友患者同樣面臨與普通人群相同的年齡相關(guān)合并癥。目前我國(guó)缺乏老年血友病患者數(shù)據(jù)，針對(duì)老齡化血友病人群的研究和登記將具有很高的價(jià)值，可以支持關(guān)于患者臨床負(fù)擔(dān)的證據(jù)基礎(chǔ)，并制定理想的管理策略。血友病管理的進(jìn)步使患者預(yù)期壽命接近普通人群。但隨之而來(lái)是與年齡相關(guān)的合并癥。這種與衰老相關(guān)的臨床合并癥可能需要復(fù)雜的治療途徑和跨專業(yè)協(xié)調(diào)。老年血友病患者合并癥的管理，離不開由血液科、外科、護(hù)理科、老年醫(yī)生等組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)的指導(dǎo)，由于老年血友病患者的特殊疾病屬性及年齡特征，在管理合并癥時(shí)，需綜合考量患者當(dāng)前的凝血因子水平及相關(guān)合并癥的風(fēng)險(xiǎn)程度，選擇合適的治療方案及管理措施，并判斷是否需要在適當(dāng)?shù)臅r(shí)刻進(jìn)行抗凝或抗栓治療。老年血友病患者常見的合并癥主要包括心血管疾病、關(guān)節(jié)病及骨病、肝病、腎病、糖尿病、癌癥等，無(wú)論何種合并癥的管理，均需多學(xué)科團(tuán)隊(duì)進(jìn)行協(xié)調(diào)、指導(dǎo)，且需在充足的凝血因子水平下，接受相應(yīng)治療。
北京協(xié)和醫(yī)院 陳麗霞教授
我國(guó)血友病患者關(guān)節(jié)畸形、殘疾發(fā)生率非常高，且畸形度和殘疾度也非常嚴(yán)重，究其原因主要是診斷和治療的延誤、預(yù)防措施的低利用率、傳統(tǒng)上不提倡參加任何體育運(yùn)動(dòng)、血友病康復(fù)理念普及率低等，加強(qiáng)全面功能評(píng)估、精準(zhǔn)康復(fù)治療、有效日常管理是改善血友病病情發(fā)展的有效手段，其中，血友病患者的康復(fù)教育與管理至關(guān)重要，應(yīng)反復(fù)強(qiáng)調(diào)并貫穿患者的日常生活中。基于全面系統(tǒng)的評(píng)估結(jié)果，制訂有效康復(fù)治療手段。血友病患者及家屬還需掌握一些基本的知識(shí)和技能，包括簡(jiǎn)單的治療性鍛煉，如肌力訓(xùn)練、牽伸訓(xùn)練、關(guān)節(jié)松動(dòng)術(shù)等。圍手術(shù)期康復(fù)治療要由經(jīng)驗(yàn)豐富的康復(fù)團(tuán)隊(duì)（康復(fù)醫(yī)師、PT、OT）術(shù)前介入，必要時(shí)應(yīng)進(jìn)行預(yù)康復(fù)。研究表明，凝血因子預(yù)防治療以及合理的鍛煉均能有效預(yù)防或延緩HA 的發(fā)生，建議每一位血友病患者均到血友病診療中心接受系統(tǒng)評(píng)估，進(jìn)行由血友病多學(xué)科團(tuán)隊(duì)所推薦的、合理的藥物和運(yùn)動(dòng)治療。
河南科技大學(xué)第一附屬醫(yī)院 姚國(guó)良教授
血友病性假瘤,又稱血友病性血囊腫,它是一種罕見的血友病并發(fā)癥,發(fā)病率約為1%至2%。其實(shí)質(zhì)是關(guān)節(jié)外骨或軟組織反復(fù)出血,導(dǎo)致腔隙內(nèi)出血,血腫持續(xù)擴(kuò)大,引起鄰近骨與肌組織受壓破壞。醫(yī)生需根據(jù)血友病性假瘤患者的臨床表現(xiàn)、凝血功能及凝血因子活性檢驗(yàn)、影像學(xué)和病理學(xué)表現(xiàn)明確診斷。血友病性假瘤的治療取決于假瘤的位置、大小、生長(zhǎng)速度以及對(duì)周圍組織的影響等,還涉及患者的全身情況、手術(shù)費(fèi)用及術(shù)后的預(yù)期理想等問(wèn)題。因此每個(gè)病例在決定治療前都需要具體分析，可選的治療有因子替代和監(jiān)控、抽吸和手術(shù)切除等。
四川大學(xué)華西醫(yī)院 廖刃教授
精確到位的麻醉手術(shù)計(jì)劃，結(jié)合手術(shù)區(qū)域創(chuàng)面滲血、出血等情況進(jìn)行綜合判斷分析患者體內(nèi)凝血功能狀態(tài)，隨時(shí)進(jìn)行Ⅷ因子、凝血酶原復(fù)合物或血漿的補(bǔ)充，并制訂大出血、過(guò)敏性休克等各種問(wèn)題的預(yù)案將有助于更好的實(shí)現(xiàn)手術(shù)安全及成功率。血友病患者86%存在疼痛，膝關(guān)節(jié)疼痛最常見。3個(gè)月內(nèi)的急性疼痛，如關(guān)節(jié)出血、手術(shù)后疼痛，常為關(guān)節(jié)或肌肉急性出血及創(chuàng)傷的征象。持續(xù)3個(gè)月以上的慢性疼痛及頭痛、胃痛、腹痛等。對(duì)于疼痛的管理，避免應(yīng)用干擾凝血的鎮(zhèn)痛藥物，如乙酰水楊酸（阿司匹林），防止急性疼痛轉(zhuǎn)為慢性疼痛。因疼痛導(dǎo)致焦慮、失眠、社會(huì)功能損害、藥物濫用等。要及時(shí)進(jìn)行心理教育、冥想、認(rèn)知行為療法等干預(yù)方式，同時(shí)康復(fù)鍛煉、經(jīng)皮神經(jīng)電刺激、熱療、超聲波治療、按摩等，也是比較有效的物理治療方式。
鄭州大學(xué)第二附屬醫(yī)院 崔永剛教授
圍手術(shù)期是圍繞手術(shù)的一個(gè)全過(guò)程，從病人決定接受手術(shù)治療開始直至基本康復(fù) 。包含手術(shù)前、手術(shù)中及手術(shù)后的一段時(shí)間，具體是指從確定手術(shù)治療時(shí)起，直到與這次手術(shù)有關(guān)的治療基本結(jié)束為止，時(shí)間約在術(shù)前5-7天至術(shù)后7-12天。術(shù)前通過(guò)實(shí)驗(yàn)室檢查，包括血常規(guī)、凝血因子分析、循環(huán)抗體檢測(cè)等，血液科醫(yī)生制定出詳盡的凝血因子補(bǔ)充方案，并根據(jù)術(shù)后和關(guān)節(jié)功能鍛煉時(shí)出現(xiàn)的關(guān)節(jié)內(nèi)出血調(diào)整凝血因子的補(bǔ)充量。早期的康復(fù)治療應(yīng)在術(shù)后24小時(shí)或拔除引流管后開始。康復(fù)訓(xùn)練開始前對(duì)患者再次進(jìn)行功能評(píng)定內(nèi)容包括神經(jīng)功能、傷口、關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、肌力、關(guān)節(jié)活動(dòng)范圍、轉(zhuǎn)移能力、步態(tài)、ADL等。基于上述功能評(píng)估結(jié)果，康復(fù)團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)制定詳細(xì)精準(zhǔn)的訓(xùn)練步驟和計(jì)劃，以確保術(shù)手患者最大獲益。
現(xiàn)場(chǎng)，關(guān)濤先生作為患者代表與四川大學(xué)華西醫(yī)院裴福興教授、浙江中醫(yī)藥大學(xué)附屬第一醫(yī)院童培建教授、深圳市第三人民醫(yī)院姜文學(xué)教授、成都市第三人民醫(yī)院陳蓉教授、成都大學(xué)附屬醫(yī)院繞進(jìn)教授等國(guó)內(nèi)多位學(xué)術(shù)專家就“血友病手術(shù)術(shù)前、術(shù)中、術(shù)后的準(zhǔn)備及突發(fā)情況處理”進(jìn)行了多維度沙龍交流。臺(tái)上嘉賓就現(xiàn)場(chǎng)觀眾提出的血友病患者如何增加骨質(zhì)的問(wèn)題、血友病患兒3-4歲中雙踝關(guān)節(jié)積液應(yīng)維持在什么水平，且是否需要康復(fù)治療，針對(duì)血友病代表詢問(wèn)是否需要做關(guān)節(jié)置換手術(shù)以及需要做什么準(zhǔn)備等問(wèn)題進(jìn)行回答。血友病患者的凝血功能存在異常，平常的牙齦出血就可能造成血流不止，甚至危及生命；重癥患者即使沒(méi)有外傷，也可能在關(guān)節(jié)、肌肉、消化道等部位發(fā)生“自發(fā)性”出血。為血友病患者做手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)極高，極易出血不止、大出血而危及生命安全，所以為血友病患者進(jìn)行外科手術(shù)，向來(lái)是“醫(yī)學(xué)禁區(qū)”。 由于不同血友病患者嚴(yán)重程度相差甚遠(yuǎn)，需要在血液科?？漆t(yī)生的指導(dǎo)下進(jìn)行替代治療。特別在手術(shù)之前，需要外科醫(yī)師和血液科?？漆t(yī)師聯(lián)合為血友病患者提供個(gè)體化治療方案，為患者的手術(shù)順利進(jìn)行保駕護(hù)航。
本次大會(huì)還特別推出主題為“圓夢(mèng)新時(shí)代”的醫(yī)患康復(fù)訪談，特邀漳州市醫(yī)院朝陽(yáng)分院黃智銘教授與患者代表林坤鵬先生一同登臺(tái)，通過(guò)面對(duì)面交流進(jìn)一步增強(qiáng)了醫(yī)患之間對(duì)血友病預(yù)防治療和按需治療重要性的認(rèn)知，對(duì)患者規(guī)范治療的開展起到了積極的作用，使血友病患者及其家庭成員能夠掌握更多的血友病護(hù)理知識(shí)。此次醫(yī)患交流會(huì)旨在助力血友病患者及家庭成員全面了解認(rèn)知血友病及樹立正確的治療理念并獲取最前沿的醫(yī)療信息，少走彎路，幫助廣大患者重拾信心與希望。
在大會(huì)即將結(jié)束之際，中國(guó)血友之家會(huì)長(zhǎng)、北京血友之家罕見病關(guān)愛中心理事長(zhǎng)關(guān)濤先生為大會(huì)總結(jié)，關(guān)濤先生表示：“我們本次大會(huì)匯集了最新的血友病治療信息、最專業(yè)的醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)、最真實(shí)的患者心聲。我們希望每一位血友病患者以及家屬都能牢記，血友病并非不治之癥，在可預(yù)見的將來(lái)，我堅(jiān)信血友病也能像普通疾病一樣被對(duì)待，每一位血友病患兒都能實(shí)現(xiàn)自由奔跑，像健康孩子一樣擁有美好的生活，我覺(jué)得這一天離我們?cè)絹?lái)越近了?！?/p>
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