上海2023年3月14日 /美通社/ -- 云頂新耀（HKEX 1952.HK）宣布其合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （納斯達克股票代碼：CALT，納斯達克斯德哥爾摩股票代碼：CALTX）（以下簡稱“Calliditas”）的3期臨床研究NefIgArd取得了積極頂線結果，這是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，用以研究Nefecon（耐賦康，布地奈德遲釋膠囊）對比安慰劑治療原發性IgA腎?。↖gAN）患者的療效。
該研究達到了其主要終點，在兩年研究期間（9個月Nefecon或安慰劑治療+15個月停藥隨訪），與安慰劑相比，Nefecon（耐賦康）在估算腎小球濾過率（eGFR）上具有統計學顯著性優勢（p<0.0001）。該研究包括 364 名診斷為原發性IgA腎病，且接受優化腎素-血管緊張素系統 (RAS) 抑制劑治療的患者。 患者以 1:1 的比例隨機分配到兩個治療組之一，Nefecon 16 mg/天口服或安慰劑每天治療 9 個月，然后停藥監測 15 個月。
在主要研究終點方面，Nefecon（耐賦康）治療組兩年內的eGFR比安慰劑組平均高出5.05 mL/min/1.73 m2（p <0.0001）。在兩年研究期間，Nefecon 16 mg 組eGFR 的平均變化為 -2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰劑組為 -7.52 mL/min/1.73 m2。在整個研究人群中，無論尿蛋白與肌酐比（UPCR）基線如何，都能觀察到eGFR的益處，UPCR降低也是持久的，反映出即使在停止治療的15個月隨訪期間，治療效果和獲益仍然長期持續存在。研究結果還表明，Nefecon總體耐受良好，且安全性特征與試驗A部分觀察到的一致。
云頂新耀首席執行官羅永慶表示：“我們很高興看到Nefecon（耐賦康）在整個研究人群中的持續腎功能改善，尤其是在包括停藥后15個月的共兩年研究期間，充分顯示了Nefecon （耐賦康）是從根本上改變疾病進展的疾病首創治療藥物。Nefecon（耐賦康）對蛋白尿和腎小球濾過率的持續作用，證明了它可以對有持續性腎功能衰退風險的IgA腎病患者提供一種針對性的對因治療方法。在中國，慢性腎病是嚴重威脅公眾健康的疾病之一，約有500萬人受IgA腎病困擾。繼Nefecon（耐賦康）在美國和歐盟獲批并實現商業化后，我們希望今年能盡快將這種創新型療法帶給中國患者?！?/p>
B部分數據的讀出為3期研究NefIgArd提供了更長期的數據，該研究A部分的頂線數據已于2020年11月公布，Nefecon（耐賦康）于2021年獲得美國食品藥品管理局（FDA）加速批準上市，2022年獲得歐盟委員會附條件上市許可批準?；谛碌臄祿?，Calliditas計劃于2023年向FDA以及歐盟和英國的監管部門申請完全批準，用于治療與該3期研究人群類似的原發性IgA腎病患者。
中國亞組人群B部分臨床研究的頂線數據預計將于2023年第3季度公布。中國國家藥品監督管理局（NMPA）已于2022年11月受理云頂新耀就Nefecon（耐賦康）用于治療IgA腎病提交的新藥上市許可申請（NDA），并已納入突破性治療品種并授予優先審評資格。Nefecon（耐賦康）是第一款被中國藥監局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物。
關于Nefecon（耐賦康）
Nefecon （耐賦康）是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，成為目前全球首個 IgA 腎病的靶向治療藥物，用于具有進展風險的成人原發性 IgA 腎病，降低蛋白尿水平。 Nefecon 是布地奈德的創新口服靶向遲釋制劑，而布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度極高。 Nefecon 專為 IgA 腎病患者研制，遲釋膠囊含布地奈德 4mg ，覆以腸溶包衣，使得藥物可以完整無損地到達回腸，每粒 Nefecon 膠囊中所含的布地奈德包衣微丸，靶向作用于回腸末端的黏膜 B 細胞（包括派爾集合淋巴結），從而減少誘發 IgA 腎病的半乳糖缺陷的 IgA1 抗體（ Gd-IgA1 ）產生，進而在發病機制上游階段治療 IgA 腎病。
2019年6月，云頂新耀與 Calliditas 簽訂獨家授權許可協議，獲得在大中華地區和新加坡開發以及商業化 Nefecon （耐賦康）的權利。該協議于 2022 年 3 月擴展，將韓國納入云頂新耀的授權許可范圍。
NeflgArd試驗設計
全球臨床研究NeflgArd是一項正在進行的3期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在使用優化 RAS 抑制劑的原發性IgA腎病成年患者中評估 Nefecon 16 mg 每天一次與安慰劑相比的療效和安全性。
該研究的A部分包括為期9個月的盲法治療期和為期3個月的隨訪期。主要終點為UPCR （尿蛋白肌酐比值），次要終點為eGFR（估算腎小球濾過率）。B部分則包括一個為期12個月的停藥觀察期，并在整個 2 年期間評估 A 部分總計 360 名患者中接受 Nefecon 或安慰劑方案治療的患者的 eGFR。
該研究達到了A部分的主要研究終點，即證明與安慰劑相比，Nefecon 16 mg每日給藥一次治療9個月后尿蛋白肌酐比值（UPCR）或蛋白尿在統計學上顯著降低。在9個月時，接受Nefecon加RAS抑制劑治療的患者（n=97）與基線相比顯著降低34%，具有統計學顯著性，而單獨接受RAS抑制劑治療的患者（n=102）降低5%，導致UPCR降低31%（16%至42%），p=0.0001。
9個月時，Nefecon加RASi治療與單獨RASi 治療相比，eGFR絕對變化差異為3.87 mL/min/1.73 m2（-0.17 vs. -4.04）。
NefIgArd研究的頂線數據已于2023年3月報告，其中 eGFR 的主要終點達到上述要求。該試驗預計將于 2023 年第三季度結束。
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