美國麻省劍橋和中國北京2019年8月9日 /美通社/ -- 百濟(jì)神州（納斯達(dá)克代碼：BGNE；香港聯(lián)交所代碼：06160）是一家處于商業(yè)階段的生物醫(yī)藥公司，專注于用于癌癥治療的創(chuàng)新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發(fā)和商業(yè)化。公司今天公布近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)、預(yù)計(jì)里程碑事件、以及2019年第二季度財(cái)務(wù)業(yè)績。

百濟(jì)神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強(qiáng)先生表示：“2019年第二季度，公司在各項(xiàng)業(yè)務(wù)領(lǐng)域繼續(xù)展現(xiàn)強(qiáng)勁的發(fā)展勢頭。在多項(xiàng)血液瘤以及實(shí)體瘤適應(yīng)癥中，完成了五項(xiàng)3期或關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的患者入組并啟動(dòng)了三項(xiàng)新的3期臨床試驗(yàn)，希望能夠?yàn)閺V大癌癥患者的治療帶來深遠(yuǎn)的影響。我們相信公司有能力繼續(xù)推動(dòng)各項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)，包括替雷利珠單抗的臨床項(xiàng)目。眾所周知，我們于近期與新基公司達(dá)成共識，在百時(shí)美施貴寶完成對其收購前，收回替雷利珠單抗的全球授權(quán)。”

歐雷強(qiáng)先生補(bǔ)充道：“預(yù)計(jì)在美國和中國的產(chǎn)品商業(yè)發(fā)布籌備工作穩(wěn)步前進(jìn)，包括在商業(yè)和生產(chǎn)方面的擴(kuò)張。2019年接下來的時(shí)間以及2020年將是百濟(jì)神州歷史上充滿變革的一個(gè)階段，我們將公布至多10項(xiàng)3期或潛在注冊性臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，同時(shí)將有兩款自主開發(fā)的產(chǎn)品預(yù)計(jì)上市。”

近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)以及預(yù)計(jì)里程碑事件

臨床項(xiàng)目

澤布替尼，一款設(shè)計(jì)旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑

• 澤布替尼對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療初治（TN）慢性淋巴細(xì)胞淋巴瘤（CLL）或小淋巴細(xì)胞（SLL）的全球3期SEQUOIA臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03336333）完成患者入組；
• 由MEI Pharma開展的澤布替尼聯(lián)合在研高選擇性口服磷脂酰肌醇-3激酶（PI3K）抑制劑ME-401的1b期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT02914938）完成了首例患者給藥；
• 在第15屆國際惡性淋巴瘤會(huì)議（ICML）上公布了以下數(shù)據(jù)：
  – 在中國開展的用于治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）CLL或SLL患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206918）數(shù)據(jù)；
  – 在中國開展的用于治療R/R 套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970）更新數(shù)據(jù)；
  – 用于治療包括MCL在內(nèi)多項(xiàng)B細(xì)胞惡性腫瘤亞型患者的全球1/2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）更新數(shù)據(jù)；
  – 聯(lián)合GAZYVA®（奧比妥珠單抗）用于治療R/R或TN CLL或SLL患者以及R/R濾泡性淋巴瘤（FL）患者的1b期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT02569476）更新數(shù)據(jù)。
• 在第24屆歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)（EHA）上公布了以下數(shù)據(jù)：
  – ASPEN 3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440）中針對攜帶MYD88野生基因型的華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的非隨機(jī)分組數(shù)據(jù)；該項(xiàng)試驗(yàn)中針對攜帶MYD88突變患者的隨機(jī)分組正在進(jìn)行；
  – 正在開展的用于治療WM患者的1期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT02343120）更新結(jié)果；
  – 六項(xiàng)作為單藥治療B細(xì)胞惡性腫瘤患者的臨床試驗(yàn)安全性數(shù)據(jù)匯總分析；以及
• 在美國血液學(xué)協(xié)會(huì)期刊《血液》（Blood）上刊登了一篇關(guān)于澤布替尼用于治療包括CLL/SLL在內(nèi)的R/R B細(xì)胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗(yàn)的文章。

澤布替尼預(yù)計(jì)里程碑事件

• 用于治療R/R MCL患者的新藥上市申請（NDA）以及用于治療R/R CLL或SLL患者的NDA預(yù)計(jì)于2020年上半年在中國獲批。生產(chǎn)現(xiàn)場檢查將于技術(shù)審評完成后開始，此外，公司應(yīng)審評部門要求提供了補(bǔ)充非臨床以及藥學(xué)信息；
• 于2019年或2020年初在美國遞交首項(xiàng)NDA；
• 于2019年在中國遞交用于治療WM患者的新適應(yīng)癥上市申請（sNDA）；
• 于2019年公布澤布替尼對比伊布替尼的全球3期ASPEN臨床試驗(yàn)主要數(shù)據(jù)。
• 最早于2020年公布澤布替尼對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療TN CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗(yàn)主要期中分析；以及
• 于2019年啟動(dòng)一項(xiàng)澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對比苯達(dá)莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療先前未接受過治療且不適合干細(xì)胞移植的MCL患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT04002297）。

替雷利珠單抗，一款設(shè)計(jì)旨在避免與巨噬細(xì)胞中 Fc 受體結(jié)合的、針對免疫檢查點(diǎn)受體 PD-1 的在研人源化 IgG4 單克隆抗體

• 在中國向NMPA遞交了用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（UC）患者的sNDA，并被納入優(yōu)先審評；
• 與新基公司達(dá)成共識，在百時(shí)美施貴寶完成對其收購前，收回全球授權(quán)并獲得1.5億美元合作終止費(fèi)用;
• 替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）完成患者入組；替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）完成患者入組；
• 啟動(dòng)了以下臨床試驗(yàn)：
  – 一項(xiàng)在中國開展的鉑類藥物和依托泊苷聯(lián)合或不聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療未經(jīng)治療的廣泛期小細(xì)胞肺癌（SCLC）的3期隨機(jī)化臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT04005716）；
  – 一項(xiàng)在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC的3期隨機(jī)化臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03967977）；以及
  – 一項(xiàng)在中國開展的替雷利珠單抗對比安慰劑聯(lián)合放化療用于治療局限性食管鱗狀細(xì)胞癌（ESCC）患者的3期隨機(jī)化臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03957590）。
• 在EHA年會(huì)上公布了在中國開展的用于治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03209973）的更新結(jié)果；以及
• 在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上公布了在中國開展的用于治療鼻咽癌（NPC）患者的1/2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03924986）初步結(jié)果。

替雷利珠單抗預(yù)計(jì)里程碑事件

• 用于治療R/R cHL患者的NDA在中國獲批；
• 于2019年或2020年早期公布用于治療二線或三線肝細(xì)胞癌（HCC）患者的全球2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）主要數(shù)據(jù)并開展藥政對話；
• 于2019年或2020年公布在中國開展的用于治療一線鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）主要數(shù)據(jù)；
• 于2020年公布在中國開展的用于治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）主要數(shù)據(jù)；以及
• 用于治療一線HCC患者的全球3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03412773）于2019年完成患者入組；用于治療二線NSCLC患者的全球3期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）于2019年或2020年初在中國以外的國家和地區(qū)完成患者入組。

Pamiparib，一款在研的小分子PARP抑制劑

• 在中國開展的pamiparib對比安慰劑用于鉑敏感的復(fù)發(fā)性卵巢癌患者維持治療的3期隨機(jī)化臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03519230）完成了患者入組；
• 在中國開展的用于治療三線及以上攜有種系BRCA突變卵巢癌患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03333915）完成了患者入組；以及
• 一篇有關(guān)pamiparib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實(shí)體瘤患者的1A/B期臨床試驗(yàn)的文章在《柳葉刀–腫瘤學(xué)》（The Lancet Oncology）上發(fā)表。

Pamiparib預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2020年公布在中國開展的用于治療既往接受過治療的卵巢癌患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)主要數(shù)據(jù)；以及
• 于2020年公布在中國開展的pamiparib對比安慰劑用于鉑敏感復(fù)發(fā)性卵巢癌患者維持治療的3期臨床試驗(yàn)主要數(shù)據(jù)。

Sitravatinib，一款在研的酪氨酸激酶抑制劑，可有效抑制受體酪氨酸激酶（RTKs），其中包括 TAM 家族受體（TYRO3、Axl、MER）和 split 家族受體（VEGFR2、KIT）及RET，由 Mirati Therapeutics 授權(quán)在亞洲（日本除外）、澳大利亞和新西蘭的開發(fā)

• 在中國啟動(dòng)了一項(xiàng)sitravatinib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療不可切除局部晚期或轉(zhuǎn)移性HCC或食管胃結(jié)合部癌患者的1/2期臨床試驗(yàn)（clinicaltrials.gov登記號：NCT03941873）。

BGB-A1217，一款由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的在研TIGIT單克隆抗體

BGB-A1217預(yù)計(jì)里程碑事件

• 于2019年在中國和澳大利亞啟動(dòng)一項(xiàng)BGB-A1217聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實(shí)體瘤患者的1a/1b期臨床試驗(yàn)，以研究該組合安全性、耐受性、藥代學(xué)以及初步抗腫瘤活性。

生產(chǎn)基地

• 位于中國廣州的生物制劑生產(chǎn)基地完成了設(shè)備安裝以及體系認(rèn)定。替雷利珠單抗原料藥的生產(chǎn)和驗(yàn)證預(yù)計(jì)將于今年晚些時(shí)候在該生產(chǎn)基地開啟。

商業(yè)產(chǎn)品組合

• 截至2019年6月30日的三個(gè)月，ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®在中國的產(chǎn)品銷售額為5814萬美元，相比2018年同期增長了85%；以及
• NMPA已受理ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米蛋白顆粒結(jié)合型）聯(lián)合吉西他濱用于治療一線轉(zhuǎn)移性胰腺癌（mPC）患者的進(jìn)口藥品新適應(yīng)癥上市申請。

公司發(fā)展

• 經(jīng)香港聯(lián)合交易所（HKEX）批準(zhǔn)，在符合特定收入及市值門檻后轉(zhuǎn)為普通公司上市；百濟(jì)神州在HKEX的股票代碼中的“B”標(biāo)志也就此移除，公司的普通股也可能具備資格被納入恒生指數(shù)。
• 聯(lián)合SpringWorks Therapeutics成立了MapKure, LLC以開發(fā)由百濟(jì)神州科學(xué)家自主研發(fā)的在研高選擇性的新一代RAF激酶抑制劑BGB-3245；
• 任命吳清漪女士為大中華區(qū)首席商務(wù)官。吳清漪女士先前供職于賽諾菲中國，擔(dān)任特藥事業(yè)部總經(jīng)理；以及
• 任命劉焰女士為副總裁、大中華區(qū)市場營銷負(fù)責(zé)人。劉焰女士最近供職于武田制藥，任副總裁兼特藥事業(yè)部負(fù)責(zé)人。

2019年第二季度財(cái)務(wù)業(yè)績

現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資 截至2019年6月30日，公司持有的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物、受限資金和短期投資為15.6億美金，對比2019年3月31日持有額為16.4億美金，2018年12月31日持有額為18.1億美金。

• 2019年第二季度減少的7607萬美元主要?dú)w因于經(jīng)營活動(dòng)所用的4610萬美元，物業(yè)、廠房及設(shè)備投資的2145萬美元，以及BioAtla合作協(xié)議中用于預(yù)付款的2000萬美元。

收入 截至2019年6月30日的第二季度收入為2.4335億美元，相比2018年同期的5280萬美元。季度同比增長主要?dú)w因于從新基公司就替雷利珠單抗合作終止中獲得的1.5億美元、先前合作中遞延收入的確認(rèn)、以及由新基公司授權(quán)在中國銷售的產(chǎn)品的收入增加。

• 截至2019年6月30日的第二季度，ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入總計(jì)5814萬美元，相比2018年同期的3143萬美元。
• 截至2019年6月30日的第二季度，合作收入總計(jì)1.852億美元，相比2018年同期的2138萬美元。季度同比增長主要?dú)w因于從新基公司就替雷利珠單抗合作終止中獲得的1.5億美元，以及先前合作中遞延收入的確認(rèn)。

費(fèi)用 截至2019年6月30日的第二季度費(fèi)用為3.2918億美元，相比2018年同期的2.1585億美元。

• 銷售成本 截至2019年6月30日的第二季度銷售成本為1784萬美元，相比2018年同期的626萬美元。銷售成本與收購ABRAXANE^®、瑞復(fù)美^®及維達(dá)莎^®用于中國分銷的費(fèi)用有關(guān)。 
• 研發(fā)（R&D）費(fèi)用 截至2019年6月30日的第二季度研發(fā)費(fèi)用為2.2876億美元，相比2018年同期的1.6425億美元。研發(fā)費(fèi)用的增加主要?dú)w因于開展的和新啟動(dòng)的晚期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)支出的增加、臨床后期候選藥物的注冊登記和商業(yè)發(fā)布準(zhǔn)備、產(chǎn)品上市前活動(dòng)和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。此外，公司就BioAtla合作協(xié)議支出了2000萬美元的預(yù)付款。研發(fā)費(fèi)用的總體增加還歸因于員工股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出的增加，截至2019年6月30日的第二季度股權(quán)獎(jiǎng)勵(lì)支出為1815萬美元，相比2018年同期的1072萬美元。該增加主要由于員工人數(shù)的增長。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費(fèi)用 截至2019年6月30日的第二季度的銷售、一般及行政管理費(fèi)用為8225萬美元，相比2018年同期的4516萬美元。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的增加主要?dú)w因于員工人數(shù)的增加，其中包括擴(kuò)大商業(yè)團(tuán)隊(duì)規(guī)模以支持在中國已上市產(chǎn)品的分銷、臨床后期候選藥物潛在的產(chǎn)品發(fā)布、以及提高的專業(yè)服務(wù)費(fèi)和運(yùn)營活動(dòng)發(fā)展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費(fèi)用的總體增加還由于與此相關(guān)的股票期權(quán)費(fèi)用的增加。截至2019年6月30日的第二季度股票期權(quán)費(fèi)用為1445萬美元，相比2018年同期的792萬美元。該增加主要是由于員工人數(shù)的增長。
• 凈虧損 截至2019年6月30日的第二季度的凈虧損為8557萬美元、或每股0.11美元、或每股美國存托股份（ADS）1.43美元，相比2018年同期的1.5689億美元、或每股0.22美元、或每股ADS2.92美元。

財(cái)務(wù)摘要

簡要合并資產(chǎn)負(fù)債表摘要數(shù)據(jù)（美國一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（單位為1,000美元）

[1]  截至2019年6月30日，歸屬百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司的銀行貸款總額為8449萬美元，百濟(jì)神州生物藥業(yè)有限公司是百濟(jì)神州持有95%股權(quán)的合資企業(yè)，銀行貸款還包括由蘇州生產(chǎn)設(shè)備抵押取得的一年內(nèi)到期的長期借款。

[2]  股東貸款為廣州生物制藥生產(chǎn)基地于2017年從公司合資企業(yè)的另一股東方獲得的用于基地的建設(shè)和運(yùn)營的9億人民幣可轉(zhuǎn)換債券。

簡要合并營運(yùn)報(bào)表（美國一般公認(rèn)會(huì)計(jì)準(zhǔn)則）

（除普通股數(shù)量、ADS 數(shù)量、每股普通股和每股ADS 數(shù)據(jù)外，單位為1,000 美元）

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家全球性的、商業(yè)階段的、以研發(fā)為基礎(chǔ)的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發(fā)。百濟(jì)神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有超過2,700 名員工，在研產(chǎn)品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟(jì)神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續(xù)、深遠(yuǎn)的影響。在新基公司的授權(quán)下，百濟(jì)神州在華銷售 ABRAXANE^®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結(jié)合型）、瑞復(fù)美^®（來那度胺）和維達(dá)莎^®（注射用阿扎胞苷）。^[i]

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有本公司的藥物候選物的令人鼓舞的臨床數(shù)據(jù)及藥物的收入、后期臨床試驗(yàn)和預(yù)計(jì)的數(shù)據(jù)公布、本公司藥物候選物的潛在的商業(yè)發(fā)布、預(yù)期的臨床開發(fā)計(jì)劃、藥政注冊里程碑和商業(yè)化進(jìn)程以及“近期業(yè)務(wù)亮點(diǎn)和預(yù)計(jì)里程碑事件”標(biāo)題下的本公司的計(jì)劃及預(yù)期的里程碑事件。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項(xiàng)的風(fēng)險(xiǎn)：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開發(fā)或上市審批；藥政部門的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及產(chǎn)品上市審批；百濟(jì)神州的上市產(chǎn)品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州對其技術(shù)和藥物知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)獲得和維護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴第三方進(jìn)行藥物開發(fā)、生產(chǎn)和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州有限的營運(yùn)歷史和獲得進(jìn)一步的營運(yùn)資金以完成候選藥物開發(fā)和商業(yè)化的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告的 10-Q 表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無責(zé)任更新該些信息。

[i] ABRAXANE®, REVLIMID®, and VIDAZA® are registered trademarks of Celgene Corporation.